Fin février, le rapport annuel de France Biotech « Panorama Health Tech 2023 » a été publié. Voici un bref résumé axé sur la biotechnologie que nous aimerions partager avec vous :

En 2023, le secteur de la HealthTech française s’est imposé comme un écosystème clé en matière d’innovation, représentant plus de 2 600 entreprises et 60 000 emplois, avec une augmentation de 33 % du chiffre d’affaires et une hausse de 19 % de l’emploi. Il connaît une expansion rapide dans le domaine de la santé numérique et est le leader européen dans le traitement des maladies rares. Dans un contexte économique tendu, le secteur a attiré 1,8 milliard d’euros de financement mais fait face à des défis de financement, en particulier pour les startups émergentes. Les efforts futurs se concentreront sur les problèmes de financement, les défis sociétaux et environnementaux.

Concernant les entreprises de biotechnologie, en 2023, il y avait 820 entreprises de biotech, développant chacune en moyenne 3 produits (25 % des produits développés en biotech étaient liés à l’oncologie, suivis par les maladies infectieuses et le système nerveux central). 59 % des produits étaient en phases de développement précoce, 31 % en phases cliniques et 10 % étaient commercialisés. Le montant moyen investi par entreprise était de 5,1 millions d’euros en 2022 (une augmentation de 16 % par rapport à 2021). Enfin, en 2023, 50 % des entreprises de biotechnologie ont déposé des demandes de brevet.

Biotherapy Partners is a consulting firm providing support for the drug development of Biologicals like mAbs or gene and cell therapies.

Considérations pour le développement de produits à base de cellules CAR-T : retour sur le webinaire de la FDA

Les experts de Biotherapy Partners ont assisté au webinaire de la FDA concernant les considérations pour le développement de produits à base de récepteurs antigéniques chimériques (CAR)-T. Voici nos principaux messages à retenir.

Conception du produit

La conception du produit doit être évaluée dès le début du développement sur la base d’éléments clés : construction du CAR, type de vecteur, matériel cellulaire de départ, formulation du produit médicamenteux ;

Chimie, Fabrication et Contrôle (CMC)

• Pour les études permettant l’IND (Investigational New Drug) au stade précoce de développement des CAR-T autologues, l’utilisation de matériel de départ provenant de donneurs sains a été considérée comme probablement appropriée pour les lots de démonstration du processus de fabrication ; mais l’applicabilité aux cellules de patients devrait être discutée ; en discutant soigneusement les risques potentiels de non-représentativité.
• L’importance de l’uniformité de la collecte et du traitement des cellules pour les CAR-T autologues a été soulignée ; si des intermédiaires sont stockés, leur stabilité doit être démontrée. Il est également important de maintenir une chaîne de responsabilité et d’identité robuste pour le stockage intermédiaire ;
• Le titre vectoriel à travers l’expression du transgène est probablement suffisant pour la phase I (test de potentiel fonctionnel du transgène à la libération nécessaire pour les phases ultérieures) ;
• Gérer soigneusement les changements de fabrication et analytiques en évaluant la comparabilité pendant le cycle de vie du produit CAR-T (évolution du processus, fabrication multi-sites, changements et évolutions de méthodes). Se référer à « Changements de fabrication et comparabilité pour les produits de thérapie génique et cellulaire humaine : guide préliminaire pour l’industrie »

Non clinique

• En raison de la diversité des programmes et des modalités (autologue/allogénique, types de vecteurs utilisés pour délivrer le matériel génétique codant le CAR aux cellules T (par exemple lentivirus, transposons, ARNm…) une évaluation au cas par cas doit être réalisée en utilisant une combinaison d’études in vitro, in silico et in vivo ;
• La spécificité à l’antigène et l’effet hors cible doivent être soigneusement documentés
• Évaluation du potentiel de croissance indépendante de la stimulation des cellules CAR-T, passée de « croissance indépendante de cytokine » à « prolifération incontrôlée » pour inclure à la fois la croissance indépendante des cytokines et des antigènes ;

Clinique

• La sélection de la population d’étude doit tenir compte des risques anticipés et des bénéfices potentiels pour les sujets de l’étude, afin de garantir que les avantages globaux l’emportent sur les risques.
• Le plan de traitement doit être détaillé extensivement, comme attendu : dose de départ, règles de (dés)escalade de dose, gestion des retards ou échecs de fabrication, thérapie de pont, définition de la toxicité limitant la dose (DLT), règles d’arrêt ;
• Une inscription échelonnée est favorisée pour les nouveaux CAR-T et la réadministration n’est pas préférée car l’expansion des cellules CAR-T lors de la redose n’est pas équivalente ;

Pour plus d’informations, veuillez vous référer à « Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor T Cell Products » et visionner les enregistrements du webinaire récemment partagés par la FDA.

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Biotherapy Partners is a consulting firm providing support for the drug development of Biologicals like mAbs or gene and cell therapies

Biotherapy Partners était présent à la conférence Biofit 2023 à Marseille, France

Olivier Negre, cofondateur et partner de Biotherapy Partners, sera présent à ce séminaire (lien).

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Biotherapy Partners fournit une expertise de haut niveau dans le domaine des médicaments biologiques, dont les anticorps monoclonaux, thérapies cellulaires et géniques. Elle s’adresse à des entreprises de biotechnologie, des investisseurs ou des services de transfert de technologies.

Durant une journée complète (lien), venez rencontrer les experts des mondes académique, clinique et industriel. Présentations d’experts, réunions d’affaires, création de partenariats.

Nos experts seront présents: Alexis COLLETTE, Président & cofondateur, et Olivier NEGRE, Partner & cofondateur.

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Alexis COLLETTE, co-fondateur et Président de Biotherapy Partners, participera à la conférence France BioProduction Congress 2024 (programme), au cours de laquelle la production de médicaments en France sera discutée.

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Alexis COLLETTE, président & co-fondateur de Biotherapy Partners participera à BioSpring Europe 2024 à Barcelone, Espagne, du 18 au 20 mars 2024, pour rencontrer nos clients, partenaires et fournisseurs impliqués dans le dévelopment de produits pharmaceutiques biothérapeutiques.

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Janvier 2024 est arrivé, le moment de faire le point sur l’année 2023 de Biotherapy Partners : 19 projets supportés pour 11 entreprises, dans l’objectif d’épauler leurs programmes de Développement de Médicaments Biologiques. Ces projets comprenaient : des produits biologiques, des thérapies géniques et cellulaires, des supports stratégiques et opérationnels, plusieurs due diligences et des programmes de formation. Biotherapy Partners a notamment contribué à une soumission de CTA pour un nouveau programme de CAR-T et un dépôt d’IMPD pour un produit biologique. Nous avons également lancé notre site web ! Veuillez visiter Accueil – Biotherapy Partners Nous sommes impatients de continuer à développer des médicaments en 2024 grâce à nos activités de conseil ! N’hésitez pas à nous contacter à contact@biotherapypartners.com

Biotherapy Partners était présent à la conférence Biofit 2023 à Marseille, France