Expertise Produits
Domaine d’expertise produits
Nos principaux domaines d’expertise sont :
- Thérapie génique
- Thérapie cellulaire
- Protéines recombinantes et anticorps
- Ingénierie tissulaire
- Produits biothérapeutiques vivants / Microbiote
- Immuno-oncologie
Thérapie génique
La thérapie génique consiste à utiliser du matériel génétique pour le traitement ou la prévention de maladies. Des vecteurs viraux ou non viraux peuvent être conçus pour transférer la copie fonctionnelle d’un gène ou tout autre séquence nucléique d’intérêt. Les nucléases peuvent être utilisées pour l’édition génétique telle que l’inactivation de gènes, la correction de gènes, l’insertion de gènes selon la modalité de la thérapie, couvrant une très grande variété d’indications, dont la plupart sont des maladies rares. Les cellules T et les cellules NK génétiquement modifiées sont particulièrement prometteuses pour les traitements du cancer. Certains produits à base de cellules CAR-T (Chimeric Antigen Receptor) sont déjà approuvés pour le traitement du lymphome réfractaire à grandes cellules B et pour le traitement du cancer réfractaire à cellules NK.
Les principaux défis que nous vous aidons à relever sont :
- la conception de plasmides ou autres matériels de transgénèse
- l’évaluation de la sécurité des vecteurs viraux
- l’évaluation de la robustesse du processus de fabrication
- la production BPF (bonnes pratiques de fabrication) et le contrôle qualité des lots cliniques
- les études de preuves de concepts et de toxicologie
- les études cliniques
Therapie Cellulaire
Contrairement aux composés chimiques traditionnels, la complexité des cellules ou vecteurs viraux fabriqués en laboratoire présente des défis techniques importants pour les études non-cliniques d’efficacité et de toxicité, le contrôle de la fabrication et l’évaluation réglementaire. En outre, la compétitivité accrue du marché et l’engagement pour traiter diverses maladies rares et/ou mortelles constituent une pression supplémentaire pour accélérer le développement de nouvelles approches thérapeutiques et pour réduire le délai d’approbation. Les principaux défis que nous pouvons vous aider à relever sont :
- la gestion des banques cellulaires
- la sélection de modèles d’études
- la production BPF (bonnes pratiques de fabrication) et le contrôle qualité des lots cliniques
- la conception d’essais cliniques
Protéines recombinantes et anticorps
Les médicaments biologiques, composés de protéines recombinantes, sont utilisés pour la culture cellulaire, le diagnostic et les applications thérapeutiques. Les protéines recombinantes thérapeutiques comprennent : enzymes, hormones, anticorps. Les anticorps incluent différentes sous classes (IgG1, IgG4, bispécifiques, scFv) ou origines (humanisés, camélidés) ou modifications (antibody drug conjugate, ADC). Les principaux défis que nous vous aidons à relever :
- Découverte, sélection et humanisation
- Optimisation du rendement et robustesse
- Étude de formulation
- Étude de clairance virale
- Caractérisation du produit
- Contrôle et stabilité des lots
- Études de preuves de concepts, de toxicologies, études cliniques
Ingénierie tissulaire
Selon le NIH (National Institute of Health) aux Etats-Unis, l’ingénierie tissulaire désigne la pratique consistant à combiner des structures, des cellules et des molécules biologiquement actives pour obtenir des tissus fonctionnels. L’objectif de l’ingénierie tissulaire est d’assembler des constructions fonctionnelles qui restaurent, maintiennent ou améliorent des tissus endommagés ou des organes entiers. L’EMA (European Medicine Agency) définit les produits issus de l’ingénierie tissulaire comme des médicaments contenant des cellules ou des tissus issus de l’ingénierie, destinés à régénérer, réparer ou remplacer un tissu humain. Nous accompagnons vos équipes dans la conception des procédés de production, la stratégie de contrôle qualité, la conception et l’analyse des études non-cliniques d’efficacité et d’innocuité, la stratégie et la mise en place d’essais clinique de phase I/II.
Les principaux défis que nous pouvons relever :
- Culture cellulaire
- Stratégie de contrôle qualité
- Choix de la matrice
- Évaluation de la fonctionnalité
- Etudes de toxicologie
- Stratégie règlementaire
Produits biothérapeutiques vivants / Microbiote
Les médicaments à base de microbiote en cours de développement incluent la transplantation de matière fécale, les bactéries à base d’une seule souche, de plusieurs souches/consortia ou d’écosystèmes microbiens isolés à partir de donneurs sains. Ils sont définis comme des produits biologiques contenant des organismes vivants pour la prévention, le traitement ou la guérison d’une maladie ou d’une affection humaine et relèvent généralement de la réglementation sur les produits biothérapeutiques vivants (LBP). Cette classe émergente de nouveaux médicaments est développée pour des indications variées comme l’auto-immunité, l’oncologie, la neurologie… mais pose des défis particuliers au stade précoce du développement des produits pharmaceutiques.
Les principaux défis que nous relevons :
- Sélection de souches microbiologiques
- Caractérisation du microbiome
- Mise au point du procédé de production à l‘échelle industrielle
Immuno-oncologie
L’immuno-oncologie est un type d’immuno-thérapie qui aide le système immunitaire à combattre les cellules cancéreuses. Elle peut être basée sur des cytokines, des anticorps ou des cellules comme les cellules NK et T. Les cellules peuvent être génétiquement modifiées pour exprimer un récepteur d’antigène chimérique ou un récepteur de cellule T recombinant.
Principaux défis que nous pouvons relever :
- Conception de constructions moléculaires
- Stratégie de modification génétique des cellules immunitaires
- Mise en place de stratégies autologues (basées sur les cellules du patient) versus allogénique (basées sur les cellules d’un donneur).
- Etudes de preuves de concept, de sécurité et d’efficacité
- Développement des procédés et des méthodes analytiques
